Őssejtek beültetésével próbálja helyreállítani a fotoreceptor-degeneráció miatti látásvesztést egy nemzetközi kutatócsapat.

Sebkezelő géllel kombinált CAR-T-sejtek bizonyultak hatásosnak nehezen eltávolítható tumorok reziduális sejtjeinek elölésében.

A Versanis Bio egy globális fázis IIb vizsgálatot indít az obezitás újszerű, monoklonális antitesttel történő kezelésében.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Sikeresen teljesítette az elsődleges és a fő másodlagos végpontokat hepatocelluláris karcinóma terápiájában a tiszlelizumab.

Az ASCO (American Society of Clinical Oncology) szakmai szervezet június 2–7. között szokás szerint Chicagóban tartotta éves konferenciáját, melynek egyik szekciójában az amerikai gyógyszerügyi hatóság, az FDA képviselői vitatták meg az onkológiai készítmények engedélyeztetésének vitás pont­jait a résztvevőkkel (hibrid, azaz online és személyes részvételi formában egyaránt). Ehelyütt az onkológiai gyógyszerek engedélyezésének legvita­tottabb területein tervezett változtatásokról számolunk be.

Az Alnylam új eljárást dolgozott ki a kis interferáló RNS-ek Alzheimer-kór kezelésében történő alkalmazására.

Ha végigkísérjük az alvadásgátló gyógyszerek „életpályáját” a felfedezésük­től napjaink mindennapi gyakorlatáig, mindenképpen észre kell vennünk, hogy az indikációk fejlődése és új indikációkra történő törzskönyvezésük bizonyos szabályokat követ.

A COVID-19 világjárvány csillapodásával növekszik egy olyan új, következő generációs vakcina kifejlesztésére való törekvés, ami egyaránt védelmet nyújthatna z újtípusú koronavírusoktól és annak variánsaitól.

A transzglutamináz-2 enzimnek a coeliakia kialakulásában központi sze­repe van, így az enzim blokkolása ígéretes terápiás lehetőség. A direkt és specifikus, újgenerációs transzglutamináz-2-inhibitor ZED1227 az első nem diétás kezelés, mely humán klinikai vizsgálatban alkalmasnak bizonyult a gluténterhelés mellett bekövetkező nyálkahártya-károsodás megelőzésére.